这一期我们讲的是，蛋白质可能成为新的痴呆症治疗的目标。

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根据UT西南医学中心的Peter O'Donnell Jr.脑研究所的一项研究，一种有助于分解细胞溶酶体中脂质的蛋白质可能是识别和治疗神经退行性疾病的关键目标。

几十年来，科学家们一直致力于开发针对淀粉样蛋白的疗法，这些疗法累积在退行性脑中，但令人失望的结果激发了人们寻找其他方法的努力。

最新研究强调了一种称为颗粒体蛋白前体的溶酶体蛋白的治疗潜力，该研究发现该蛋白在细胞如何分解脂质方面起着关键作用。

“细胞溶酶体中缺乏颗粒体蛋白前体导致细胞器功能障碍，这种情况是许多神经退行性疾病的特征。通过寻找促进颗粒体蛋白前体生成的方法，科学家们可以预防或治疗不同类型的痴呆，如额颞叶变性（FTLD），“负责该项研究并担任UT西南大学转化神经变性中心主任的Joachim Herz博士说。研究。

在Cell Reports上发表的研究中，Herz实验室检查了人类和小鼠的脑组织，以证明溶酶体中的脂质是如何被颗粒体蛋白前体调节的。由于颗粒体蛋白前体基因的突变，这种和其他蛋白质在所有遗传性FTLD病例中几乎一半的溶酶体中缺乏。

然而，这些FTLD患者通常仅具有该基因的一个突变拷贝。该研究的共同第一作者Bret Evers博士说，该基因的剩余正常拷贝可能被新型疗法靶向，以促进颗粒体蛋白前体的表达和产生。

“如果要创造新疗法，确定颗粒体内颗粒体蛋白在细胞内的作用至关重要，”病理学系助理教练Evers博士说。

此外，该研究还记录了缺乏颗粒体蛋白前体的脑组织如何显示出与其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）不同的独特脂质模式，这种疾病具有其独特的脂质模式。

Evers博士说，这些“脂质指纹”使科学家能够区分出有多种重叠症状的病症。在未来，脂质模式可以帮助临床医生在早期阶段诊断疾病​​。

“在出现明显症状之前的早期确定神经退行性疾病的类型将为患者提供更多的治疗选择，更好地针对潜在的疾病，以减缓其进展，”Evers博士说。

科学新闻参考：

前列腺素缺乏症溶酶体功能障碍的脂质组学和转录组学基础。Bret M. Evers，Carlos Rodriguez-Navas，Rachel J. Tesla，Joachim Herz等。Cell Reports，2017。DOI：10.1016 / j.celrep.2017.08.056

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